多囊肾病有两种类型，一种是常染色体隐性遗传型（婴儿型）多囊肾，发病于婴儿期，临床较罕见；另一种是常染色体显性遗传型（成年型）多囊肾，简称ADPKD，常于青中年时期被发现，也可在任何年龄发病。通常说的多囊肾病指的是第二种。
多囊肾病是一种遗传性慢性肾病，由6号染色体上PKHD1基因突变引起，具有家族遗传特点。患者肾脏在出生时一般就有囊肿，只是很小不易发现。很多早期的病人没有明显症状，典型症状是肉眼血尿、肾区疼痛、肾结石、高血压、肾功能下降，少数伴有多囊肝的病人有肝脏的症状。但到了青年（20岁之后）时期慢慢发作，中年（30岁）之后病情会快速进展。不过也有少数患者在很小年龄即表现出严重症状。
其主要特征有：
（1） 肾小球囊内上皮细胞异常增殖，处于一种成熟不完全或重发育状态，高度提示为细胞的发育成熟调控出现障碍，使细胞处于一种未成熟状态，从而显示强增殖性；
（2） 上皮细胞转运异常，表现为细胞转运密切相关的Na+-K+-ATP 酶的亚单位组合，分布及活性表达的改变、细胞信号传导异常以及离子转运通道的变化；
（3） 细胞外基质异常增生。
这些异常均有与细胞生长有关的活性因子的参与。现阶段的研究结论是肾小管上皮细胞肌性调控的紊乱是多囊肾病的重要发病环节。总之，因基因缺陷而致的细胞生长改变和间质形成异常，为本病的重要发病机制之一。
该病在临床上主要特点是肾脏多个充满液体的囊肿出现增长与扩大，这可导致肾脏增大，出现并发症，包括慢性及急性疼痛、高血压及肾衰竭。大约有一半的 ADPKD 患者在 54 岁之前需要肾移植或透析。
托伐普坦是日本大冢制药（Otsuka）研制的治疗低钠血症和多囊肾病的药物。在托伐普坦之前，多囊肾病的治疗方案仅限于透析或肾脏移植。托伐普坦是选择性的血管加压素V2受体拮抗剂，研究证明，早期ADPKD患者接受托伐普坦治疗（平均年龄39岁;平均eGFR为82 ml / min） 1.73 m 2）随访3年后，总肾脏体积（TKV）的生长速度降低了一半，肾功能的降低率降低了约三分之一。
2015年托伐普坦治疗多囊肾病获得欧盟上市批准，这是在欧洲被许可治疗 ADPKD 根本病理的首个获批药物，也是目前唯一一个。同样在2015年，托伐普坦被英国卫生保健优化研究所（NICE）推荐用于 ADPKD，适用于 2 期或 3 期慢性肾病且有证据显示治疗开始时疾病快速进展的成年患者。托伐普坦也是通过英国国民医疗保健制度（NHS）可以使用的首款改善病情的 ADPKD 治疗药物。
但是在美国FDA批准的道路上托伐普坦经历了五年时间。早在2013年大冢制药申请在美国上市，但当时FDA 因缺乏临床有效性证据而拒绝批准托伐普坦，当时这一决定也使得美国患有这种罕见而危及生命的遗传性疾病的病人感到惊愕。经过多年努力，在2018年大冢制药终于为其托伐普坦（tolvaptan）在美国赢得批准，也使其成为首个获 FDA 批准用于多囊性肾病的药物。
我国在2019年曾经将其纳入医保范围，但最新的2020年医保目录又将其剔除，原因可能是跟大冢制药在价格上没谈妥。我国医保目录大概每1-2年更新一次，每一版的医保目录整体框架变动不大，个别药品会有变化。最新2020年医保目录没有托伐普坦。印度Sun公司也有生产托伐普坦，价格低很多。